编者按：创新药研发是一个周期长、成本高、风险大的过程，传统研发模式面临效率低、成功率低等挑战。人工智能（AI）技术的引入，通过其强大的数据处理、模式识别和预测能力，正在重塑药物研发的各个环节，显著提升研发效率并降低成本。本刊特邀请首都医科大学附属北京友谊医院研究型病房董瑞华教授从人工智能（AI）赋能生物医药研发、基于AI的药物临床研究评价体系构建、AI助力药物临床研究监管三大维度，详细阐述了Al在创新药研发中的应用及其未来展望。

AI赋能生物医药研发全流程

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靶点发现与验证的革命性突破

AI技术正在彻底改变传统药物靶点发现的模式与效率。通过整合多组学数据，AI算法能够从海量生物信息中识别潜在药物靶点。DeepMind开发的AlphaFold系统已成功预测超过2亿种蛋白质结构，极大加速了靶点验证过程。BenevolentAI则利用知识图谱技术分析已有科研文献和临床数据，发现慢性肾病新靶点，其相关药物目前已进入II期临床试验阶段。这些突破性进展将传统需要数年完成的靶点发现过程缩短至数月，显著提高了研发效率。

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化合物设计与优化的效率飞跃

生成式AI与深度学习技术正在重塑分子设计领域。Insilico Medicine采用生成对抗网络（GAN）设计特发性肺纤维化候选药物，仅用18个月就完成临床前研究，而传统方法通常需要4-5年。Exscientia公司开发的A2a受体拮抗剂更是仅用12个月就进入临床阶段，创造了行业新纪录。这些案例证明，AI技术能够通过分析已知活性化合物与靶点的相互作用，快速生成具有理想特性的新分子结构，大幅降低研发成本和缩短研发时间。

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临床试验的智能化优化

AI在临床试验设计与管理方面展现出巨大潜力。Unlearn.AI公司开发了数字孪生体技术，创建虚拟对照组，可减少30%的实际患者招募需求，同时保证试验结果的科学性。AI PMS Center通过整合真实世界数据，在3个月内完成了10万例数据分析，为临床试验设计提供精准依据。这些创新方法不仅提高了试验效率，还降低了受试者的风险和负担。

基于AI的药物临床研究评价体系构建

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智能化临床研究病房建设

临床研究病房作为基础科研向临床实践转化的关键纽带，正向标准化、模块化和智能化方向发展。现代研究型病房整合了信息化设备区、知情/公共区、病房区、办公区和模块化药品/样品区，形成完整的智能生态系统。这种设计不仅提高了研究效率，还优化了受试者体验，体现了“以受试者为中心”的现代研究理念。基于该部分工作基础，董教授所在团队承接了国家重点研发计划专项“生物与信息融合（BT与IT融合）”项目《临床研究病房智慧管理平台构架设计与标准研究》（2024YFF1207000）的实施工作，以期可以更多的示范应用。

图1. 临床研究病房架构（源自讲者幻灯）

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新型数据采集与评价技术

突破传统生理信息采集模式的限制，新一代智能设备为临床研究提供了全新监测手段：心电监护遥测系统实现长时程连续监测；智能可穿戴设备支持居家数据采集；中医类信息采集设备拓展评估维度；24小时动态血糖监测等技术的应用。这些创新设备实现了全时段连续生理数据监测，为建立机体异常早期预测评价体系奠定了基础，有助于及时发现药物相关不良反应，保障临床试验安全性。

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临床试验决策支持系统（CTDSS）

CTDSS系统通过整合医院信息系统（HIS）、实验室信息系统（LIS）和临床试验数据库，为研究提供全方位决策支持，包括入排标准优化、受试者招募策略、个性化给药方案设计、不良反应监测与关联性分析。

AI算法能够在试验全程提供实时决策支持，显著提高研究质量和效率。

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区域化研联体随访中心创新模式

研联体模式下建立的随访中心采用“共享综合”+去中心化（DCT）模式，整合了以下要素：

(1)硬件设施：可穿戴设备、智能化药柜、样本采集柜；

(2)软件系统：eConnect/eSource系统、SOP人工智能交互系统；

(3)规范标准：基层随访中心团体标准；

(4)知识产权：隐私计算技术保障数据安全；

(5)培训进修：已承担12个单位16人次的进修培训。

这一创新模式实现了临床试验全流程质量控制，推动远程智能临床试验的可持续发展。

AI助力药物临床研究智能监管

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临床试验远程稽查服务平台

董瑞华教授团队开发的临床试验远程稽查服务平台整合了隐私计算、区块链等技术，实现了：多源异构临床数据的标准化接入、“可用不可见”的数据核查模式、操作全程留痕存证、智能审查与安全联邦分析。该平台已成功应用于注册类多中心临床试验，实现了高效协同监查，并形成了《基于DCT和临床试验标准的数字化远程核查研究报告》。

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医疗健康数据要素的价值挖掘与保护

随着《数字中国建设整体布局规划》“2522”框架、《数据二十条》《中华人民共和国数据安全法》等政策法规的出台，医疗健康大数据应用进入规范化发展阶段。关键原则包括：“原始数据不出域、数据可用不可见”；数据三权分置（所有权、使用权、经营权）；分类分级保护制度；重要数据出境安全管理。北京市开展的医疗健康数据流通试点工作，为平衡数据价值挖掘与隐私保护提供了实践范例。

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临床研究数据资产化与知识产权保护

临床研究数据正逐渐形成新型数字知识产权，具体体现为：数据资产登记凭证体系、数据服务三方合作机制、隐私计算技术保障数据安全、区块链技术确保数据溯源。这种数据资产化模式既保护了各方权益，又促进了数据要素的合法流通与价值实现。董瑞华教授介绍了首都医科大学附属北京友谊医院临床研究数据形成数字知识产权的相关经验。

挑战与展望

尽管AI技术在药物研发中展现出巨大潜力，但仍面临多重挑战：

1. 数据质量与隐私保护：需建立统一的数据采集标准和解读规范；

2. 伦理与监管平衡：在促进创新的同时确保数据安全与知识产权保护；

3. 模型可解释性：提高AI决策的透明度，区分相关性与因果关系。

未来发展方向包括：构建更加智慧化的数据管理标准和服务监管体系；推进“生物与信息融合”（BT与IT融合）国家重点研发计划；完善临床研究质量管理平台框架设计与标准；强化以受试者为中心的人文理念贯穿研究全过程。随着技术的不断进步和监管体系的完善，AI将继续深度赋能创新药研发全流程，从靶点发现、分子设计、临床试验到上市后监测，推动医药产业向更高效、更精准、更人性化的方向发展。首都医科大学附属北京友谊医院研究型病房的相关实践为这一转型提供了有价值的参考范例。

董瑞华教授最后强调，在推进技术创新的同时，必须始终坚持“以受试者为中心”的理念，将人文关怀贯穿于临床研究全过程，通过提高AI工具的可及性和易用性，充分调动研究者的主观能动性，助力实现医药创新发展新格局。

（来源：《国际肝病》编辑部）

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