编者按：第76届美国肝病研究协会年会（AASLD 2025）于当地时间2025年11月7日—11日在美国华盛顿举行。来自全球80多个国家的8000余名肝病专家和从业者汇聚AASLD大会，分享肝病领域的前沿进展和最新理念。北京大学第一医院徐小元教授团队在本次会议的壁报交流中展示了一项人重组血小板生成素（rhTPO）治疗慢性肝病患者血小板减少症的全国多中心III期临床试验，显示了令人振奋的研究结果。

《国际肝病》

您在本次AASLD大会报道一项rhTPO用于慢性肝病相关血小板减少症的全国多中心RCT研究，能否介绍一下该研究的背景和主要设计？

徐小元教授：血小板减少症是慢性肝病尤其是肝硬化患者中较为棘手的问题，可引起严重的出血相关并发症，导致患者预后受损。为此，我们开展了rhTPO用于慢性肝病患者血小板减少症治疗的一系列临床试验，从I期、II期到这次发表的III期研究，逐一验证了rhTPO针对慢性肝病患者的疗效和安全性。

此次报道的III期随机对照研究，在全国41家中心纳入120例慢性肝病合并血小板减少症（血小板计数＜50×10⁹/L）的患者，随机接受rhTPO或安慰剂治疗。研究设置的主要终点是：从术前24小时至术后7天持续维持血小板计数≥50×10⁹/L，且无需紧急输血处理。

《国际肝病》

能否请您进一步介绍一下本次研究的主要结果和临床意义？

徐小元教授：研究结果显示rhTPO有较高的应答率，高达85.0%的患者实现主要终点的治疗目标，而对照组仅有12.5%。两组差异达72.21%，具有显著统计学意义，P＜0.0001，这意味着有近九成的患者能够通过rhTPO治疗，在围术期维持稳定的、安全的血小板水平，不需要给予输血，能够大大缓解临床血制品短缺，以及避免输血相关的感染、过敏反应等。

rhTPO用于慢性肝病相关血小板减少症的防治，显示了达标率高、达标持续时间长、几乎可以完全避免输注血小板等特征，而且安全性良好。需要强调的是，这是一项全国多中心的前瞻性随机对照研究，为rhTPO在慢性肝病患者中的应用提供了高质量的循证医学证据。

《国际肝病》

除了徐小元教授介绍的主要结果以外，该研究还有哪些数据亮点？请您和我们分享一下。

韩一凡医生：除了达到主要终点的患者比例相较于对症组提高7倍以外，rhTPO治疗组的其他数据还展现了以下几方面的显著优势特征。

一是血小板术前“达标”（≥50×10⁹/L）比例非常高，达到了92.5%，是对照组（20.0%）的四倍多（P＜0.0001）；

二是显著减少血小板输注：rhTPO组和对照组分别有92.5%和25.0%的患者无需输注血小板（P＜0.0001）；

三是血小板“达标”持续时间长：rhTPO组患者维持血小板≥50×10⁹/L的中位天数达21天，而对照组仅为3天（P=0.0007）；

此外，rhTPO的安全性也表现良好，治疗相关的不良事件发生率与对照组一样均为12.5%，而且没有发生严重的不良事件。

壁报编号：2434

重组人血小板生成素注射液在计划接受侵入式手术的慢性肝病相关血小板减少症患者中的疗效与安全性：一项多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究

背景

慢性肝病（CLD）相关血小板减少症限制了侵入式操作的可行性。重组人血小板生成素（rhTPO）在临床应用中已显示出良好的安全性且无肝毒性。本研究评估了rhTPO在接受择期侵入式操作的CLD相关血小板减少症患者中的疗效与安全性。

方法

这项多中心、随机（2∶1）、双盲、平行组、安慰剂对照研究在41家中心开展，纳入血小板计数<50×10⁹/L的成年中国CLD患者。受试者被随机分配接受rhTPO（15 000 IU）或安慰剂，每日一次，最长5或7天。若血小板计数>50×10⁹/L且较基线升高>10×10⁹/L，则提前停药。治疗结束后1周内实施侵入式手术。主要终点为：从术前24 h至术后7 d持续维持血小板计数≥50×10⁹/L，且无需紧急出血处理（包括全血、红细胞、血小板、血浆或冷沉淀输注）。

结果

共120例受试者随机分组，rhTPO组80例，安慰剂组40例。术后第7天，rhTPO组85.00%（95%CI：75.26%–92.00%）达到主要终点，安慰剂组仅12.50%（95%CI：4.19%–26.80%），两组差异72.21%（95%CI：59.55%–84.86%，分层Cochran-Mantel-Haenszel检验，P<0.0001）。

术前评估时，rhTPO组92.50%（95%CI：84.39%–97.20%）血小板≥50×10⁹/L，安慰剂组20.00%（95%CI：9.05%–35.65%），差异显著（P<0.0001）。

rhTPO显著减少血小板输注：92.50%（95%CI：84.39%–97.20%）的rhTPO患者无需输注，而安慰剂组仅25.00%（95%CI：12.69%–41.20%），差异显著（P<0.0001）。

此外，rhTPO组血小板≥50×10⁹/L的中位持续时间为21天（95%CI：20–23），安慰剂组为3天（95%CI：2–4），分层风险比0.38（P=0.0007）。

安全性方面，rhTPO组与安慰剂组治疗期间出现的不良事件（TEAEs）发生率分别为81.25%与87.50%；治疗相关TEAEs均为12.5%，且未发生治疗相关严重不良事件。

结论

这项全国多中心III期随机对照临床研究结果表明，rhTPO用于慢性肝病患者治疗血小板减少症的疗效显著且耐受性良好，可作为此类接受择期侵入式操作的患者一种可行的疗法。

参考文献：

[1]Yifan Han,et al.Efficacy and safety of recombinant human thrombopietin injection in patients with chronic liver disease-related thrombocytopenia scheduled for invasive surgery: a multicenter, randomized, double-blind, parallel-group, placebo-controlled study

专家简介

徐小元 教授

北京大学第一医院

北京大学医学部传染病学系主任

北京大学第一医院主任医师，教授，博士生导师

中华医学会肝病学分会主任委员

中华医学会肝病学分会肝纤维化学组组长

肝病相关感染协作组组长

中华医学会感染病分会艾滋病学组副组长

北京市肝病学分会副主委

中华肝脏病杂志、实用肝脏病杂志等杂志副主编、共同主编等

曾任卫生部甲型H1N1流感临床专家工作组副组长

（来源：《国际肝病》编辑部）

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