编者按

 

肝脏疾病严重危害人类健康，其病程从急性肝衰竭到慢性肝炎、肝纤维化、肝硬化，直至肝细胞癌，呈现出多阶段、多层次的演变。为应对这一挑战，国内外学术机构、企业、医务人员及监管部门正积极投入研发，力求在慢性乙型肝炎临床治愈、代谢相关脂肪性肝病及肝细胞癌的药物研发上取得突破。

 

在此背景下，3月23日，第三届肝病创新论坛在北京隆重召开。为深入了解大会的精髓与前沿动态，本刊特邀大会主席、首都医科大学附属北京友谊医院贾继东教授，就大会特色、肝病新药研发的难点与发展方向，以及临床工作者在新药研发中的角色等话题第一时间进行分享。

 

《国际肝病》

作为本次大会主席，请您简单介绍一下本届会议有哪些特色和亮点？

 

贾继东教授：第三届肝病创新论坛特色鲜明，亮点纷呈。论坛汇聚了全球肝病领域的顶尖科学家、基础研究专家、新药研发专家、临床专家、方法学及统计学专家等众多权威人士，共同构成了一个强大的专家阵容。与会者们及时分享了肝病新药临床研究的最新进展，从不同角度深入探讨了肝病新药研发的难点与挑战，为提升创新药物的临床研究设计与实施水平，加速肝病创新药物的研发和上市进程贡献智慧。

 

本届论坛的一大特色在于其跨界融合的交流平台，吸引了新药研发各个环节、各个链条、各个部门的专家们共同参与，形成了一个全链条、全方位的交流体系。此外，论坛还通过举办丰富多彩的学术活动，为与会者提供了一个广阔的学术交流与合作的舞台。

 

《国际肝病》

相较于前两届肝病创新论坛，本届会议在内容设置上有哪些延续和变革？

 

贾继东教授：首先，与往届相比，本届论坛特别设立了院士论坛，邀请了四位院士就全球性和战略性问题进行前瞻性报告，为论坛提供了高屋建瓴的指引。另外，本届论坛进一步加大了圆桌讨论的比重和分量，旨在从多维度探讨新药研发中的热点难点问题，为与会者提供更为开放和深入的交流平台。此外，本届论坛也更加注重年轻专家的参与，为整个新药研发或学术交流的可持续发展注入了新的活力。

 

值得一提的是，在临床研究、基础研究或新药研发方面，本届论坛也汇聚了最新进展。慢性肝病作为重大的公共卫生挑战，一直备受关注。在慢性乙肝的治疗方面，我们尤其期待能够实现功能性或临床治愈。尽管今年乙肝治愈领域尚未有新药获批，但令人鼓舞的是，已有一些药物在Ⅱ期临床试验中展现出显著效果，并正进入关键的Ⅲ期试验阶段。这意味着，至少在一部分患者群体中，我们已经看到了功能性或临床治愈的可能性，这无疑是该领域的一大突破。同时，代谢相关脂肪性肝炎（过去称为非酒精性脂肪性肝炎）领域也取得了重要进展。美国FDA近期批准了全球首个治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，曾称为NASH）成人患者的药物resmetirom上市，这一进展不仅令人振奋，也促使我们深入思考并加大在这方面的临床试验投入，以期更多的药物能够早日通过临床试验并获批上市，造福广大患者。

 

《国际肝病》

临床基础研究与新药的创新和研发息息相关，请您谈谈目前肝病新药研发的难点和发展方向是什么？如何更好地推进基础研究结果的成果转化？

 

贾继东教授：临床基础研究与新药的创新和研发紧密相连，对肝病新药的研发而言，难点与挑战并存，发展方向也充满潜力。目前，肝病新药研发的难点主要体现在对疾病机制的深入理解上。以慢性乙肝为例，尽管我们在临床上采用了免疫学的概念和术语来分期，但对其免疫发病机制的细节仍缺乏深刻的认识。此外，乙肝病毒的特殊性质，如DNA病毒的逆转录过程和共价闭合环状DNA（cccDNA）的稳定性，以及与人体基因组的整合能力，都为研发带来了极大的挑战。

 

在发展方向上，随着计算机技术和生物医药技术的进步，我们有望通过新的手段来优化和加速新药研发的过程。这包括但不限于利用大数据和人工智能技术进行药物筛选和靶点发现，以及利用基因编辑技术来更精确地研究疾病机制和药物作用。

 

为了更好地推进基础研究结果的成果转化，我们需要加强跨学科的合作与交流。临床医生、基础研究人员、药物研发人员以及政策制定者需要共同努力，形成一个紧密的合作网络。通过共享数据、资源和经验，我们可以更快地将基础研究的成果转化为实际应用，为肝病患者提供更多的治疗选择。

 

同时，我们还需要加大对肝病新药研发的投入，包括资金、人才和时间。只有通过长期的、持续的努力，我们才能在肝病新药研发领域取得更多的突破和进展。

 

总之，肝病新药研发是一个充满挑战和机遇的领域。我们需要不断深化对疾病机制的理解，利用新的技术手段来加速研发过程，并加强跨学科的合作与交流，以期为患者带来更多的福音。

 

《国际肝病》

一个新药能不能成功跨过临床试验的“死亡之谷”，临床研究者是核心影响因素。能否分享一下您在肝病临床研究领域的独到见解和心得体会？临床工作者在肝病新药研发过程中应该发挥怎样的作用？另外，您对青年医生参与临床试验有何建议？

 

贾继东教授：新药临床研究中的临床试验阶段，是跨越“死亡之谷”的关键所在。尽管在细胞或动物模型中的前期研究可能展现出良好的疗效，但临床试验的结果往往难以预测，这主要源于人与动物之间的生理差异。动物模型或体外研究难以完全模拟人的疾病过程，因此临床试验的重要性不言而喻。

 

在这一过程中，临床医生的角色至关重要。他们不仅是临床试验的执行者，更是参与者。临床医生凭借对疾病过程的深入理解，能够更准确地评估药物在人体内的疗效和安全性。同时，他们还需与新药研发专家、方法学专家等紧密合作，共同设计临床试验方案，确保患者的选择、治疗方案以及试验细节的科学性和合理性。

 

为了提高临床试验的成功率，临床医生应积极发挥主观能动性，利用自身的临床知识和经验，为患者提供最佳的治疗方案。此外，还应关注患者的个体差异，确保试验结果的准确性和可靠性。

 

对于青年医生参与临床试验，贾继东教授建议他们积极学习和掌握临床试验的相关知识，了解药物研发的流程和规范。同时，还应积极参与实际的临床试验工作，通过实践积累经验，不断提升自己的专业素养和技能水平。

 

（来源：《国际肝病》编辑部）

 

 

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