血小板减少症（TCP）是多种疾病的主要临床表现或常见并发症，不仅会导致出血风险的上升，患者生活质量的下降，还会因此延误侵入性检查和治疗，甚至影响抗肿瘤治疗的顺利开展，压缩患者有限的生存时间。长久以来，国内被批准用于治疗TCP的方案非常有限，且面临着血小板供应不足、潜在感染等风险。2020年，苏可欣?（马来酸阿伐曲泊帕片）在中国获批上市，成为国内首个获批用于慢性肝病相关血小板减少症的药物，为患者带来全新的治疗选择，成为更强效、安全、便捷的治疗方案。

 

为提升及规范我国TCP诊疗水平特别是慢性肝病相关血小板减少症的水平，解决治疗中的热点和难点问题，2023年5月13日，“LEAD欣时代-第二届TCP高峰论坛”北京、上海、广州三大主会场，与长春、杭州、长沙、天津、西安五大分会场，八地联动，以线下为主辅以线上形式同步召开。本次会议邀请到国内众多肝病、肿瘤及血液病领域知名专家学者，共话血小板减少症全程管理诊疗理念，分享领域进展及临床诊疗数据。

 

复旦大学附属中山医院孙惠川教授和哈尔滨血液病肿瘤研究所赵东陆教授分别介绍“中国TCP全程管理之路”和“《肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南(2022版)》及治疗进展解读”。

 

八地的院士专家团、主席团以及主办方复星医药共同参与了第二届TCP高峰论坛暨中国TCP优化管理联盟启动会启动仪式。联盟的正式成立将推动我国TCP患者全病程个体化科学管理，从而切实提升我国TCP诊疗水平，规范TCP治疗方案，让患者最大程度受益。

 

八个城市启动仪式

 

会后，我们有幸邀请到树兰（杭州）医院郑树森院士、复旦大学附属中山医院樊嘉院士、北京大学国际医院梁军教授、复旦大学附属中山医院周俭教授、中山大学肿瘤防治中心范卫君教授和哈尔滨医科大学附属肿瘤医院刘瑞宝教授进行专访，专家们展望了TCP全程管理的发展和未来并畅谈了阿伐曲泊帕在肝病、肝癌多学科MDT诊治的全程管理，包括外科切除、介入治疗、系统及支持治疗等多个领域的应用前景。现将访谈内容整理如下，以飨读者。

 

Q：慢性肝病患者往往合并血小板减少症，苏可欣?（马来酸阿伐曲泊帕片）是国内首个获批的治疗慢性肝病相关血小板减少症的药物，在今年医保续约成功，您如何解读？

 

郑树森院士：“我国慢性肝病患者比较多，慢性肝病患者往往合并血小板减少症。苏可欣?是国内首个获批治疗慢性肝病相关血小板减少症的药物。慢性肝病的患者，往往血小板计数很低，治疗的需求量很大，包括了病毒性肝炎、肝硬化、肝纤维化，还有一些肝癌患者，往往都有不同程度的合并血小板减少症。过去的治疗方法，比如升血小板药物效果不理想，患者长期处于一种血小板低下的状态，容易引起出血，包括刷牙的时候牙龈出血等等。临床上也可以采取脾切除、脾栓塞或者输血方法进行干预。但是，这些手段有它的缺点或不足的地方。马来酸阿伐曲泊帕片自2020年上市以来，带来了全新口服的治疗模式，快速、强效而且安全便捷的特性，非常方便。期待国内民族企业，能不断地创新，不断地进步，为人民大众的健康提供高质量的治疗药物，助力共同实现“健康中国2030”的目标。”

 

Q：随着《原发性肝癌诊疗指南(2022年版)》的发布，肝脏肿瘤的诊疗可以说是越来越规范。目前多学科诊疗已经成为肝癌诊疗的标准模式，在指南中我们也关注到了血小板减少症这一常见的合并症，您认为在临床治疗原发性肝癌时应如何进行TCP的管理？

 

樊嘉院士：《原发性肝癌诊疗指南(2022年版)》是在国家卫健委领导下，由国内众多肝癌专家参与编写更新的中国临床肝癌诊疗指南，对于肝癌的分期、诊断、多学科诊疗等都进行了全面的说明，旨在引领中国肝癌临床诊疗规范化。临床上，肝癌的治疗是以多学科诊疗来进行的，就是我们常说的MDT形式，包括外科治疗、介入治疗、放射治疗以及化疗、免疫治疗、靶向药物、中医中药等。

 

在临床治疗当中，合并血小板减少可能会使患者不满足手术条件，进而延误治疗时间，导致疾病的进展。在中晚期的疾病当中，患者接受介入消融治疗时也存在相同的问题，并且在联合用药治疗的同时，药物可能会进一步加重TCP的程度，给诊疗管理增加了难度，也影响了患者生存、治疗以及疾病的预后。

 

目前血小板减少症的主要治疗有输血、脾脏切除以及药物治疗等手段，需要根据具体情况来进行选择。输血是快速恢复血小板计数的方法之一，常用于急救、外科手术治疗等场景。但血小板输注也存在着很多的应用难题。研究显示，近50%患者输注血小板后可能会出现输注无效，并且血小板输注还存在着感染风险增加、血液制品供应困难、花费高昂等很多的问题。脾脏切除也是临床常用的一种治疗手段，但仍有约1/3患者可能面临治疗无效的局面。对于老年患者、出血严重者、耐受性差的患者可能增加死亡风险。

 

Q：肿瘤支持治疗包括哪些方面，如何提高管理水平？

 

梁军教授：近年来，我们国家肿瘤的发病率呈逐渐上升的趋势。为推进健康中国，提高人民健康水平，《“健康中国2030”规划纲要》提出了肿瘤治疗5年生存率提高15%的目标。想要实现这样的目标，肿瘤支持治疗是必不可少的关键环节。肿瘤最佳支持治疗主要是包括肿瘤相关症状的控制、肿瘤治疗合并症的处理、整体治疗结束以后的康复。肿瘤的支持治疗应当从始至终贯穿整个治疗过程。

 

临床上大家可能更关注的是肿瘤的治疗，往往容易忽略对肿瘤的支持治疗，对肿瘤支持治疗容易重视不够，但实际患者的临床症状、抗肿瘤治疗并发症往往是直接或间接影响预后的重要因素，比如说化疗出现的一些症状可使患者的依从性下降，例如恶心、呕吐等等，或者可能影响后续治疗的安排，比如说抗肿瘤治疗引起血小板减少，其能够直接增加出血的风险、感染的风险、死亡的风险，直接影响预后。

 

CTIT是肿瘤治疗当中最常见的血液毒性反应之一，它不仅导致患者出血的风险增加，还可以导致化疗剂量的强度降低，时间的推迟，甚至肿瘤治疗中断或者终止，从而影响了抗肿瘤治疗的进程，最终影响患者的生存预后，亟待提高临床对肿瘤支持治疗的认识和有效的管理。原发性肝癌诊疗指南等国内外指南均对肿瘤支持治疗做了明确的指导，肝癌患者往往合并肝硬化和脾肿大，并因抗肿瘤治疗导致一系或者多系血细胞的减少，非紧急情况下，可以使用TPO受体激动剂提升血小板的计数。

 

阿伐曲泊帕作为新一代的TPO受体激动剂，可以快速平稳提升血小板，使患者能够顺利进行肿瘤相关治疗，避免血小板输注或因出血进行抢救。与安慰剂相比，不额外增加不良的风险。肝肾功能不全的患者也无需调整剂量。所以作为肿瘤支持治疗，阿伐曲泊帕治疗是一个非常好的选择方案。

 

Q：中国慢性肝病患者基数庞大，肝癌发病率高。请您谈一谈肝癌患者合并血小板减少症的临床治疗现状以及口服小分子血小板生成素受体激动剂阿伐曲泊帕在临床上应用的价值如何？

 

周俭教授：中国的肝硬化患者约有700万，每年新发的肝癌患者40多万，我国的肝脏疾病临床治疗需求还是比较大的。以肝癌为例，中国肝癌患者合并病毒性肝炎、肝硬化比例高，在临床上往往需要三病同治，既要关注肝脏肿瘤的治疗，同时也不能忽视病毒性肝炎、肝硬化疾病的治疗。血小板减少症是临床常见合并症，为临床诊断治疗带来一定的困扰，也影响了患者的生存质量和预后。

 

肝胆外科的手术治疗是非常重要的肝癌根治性治疗手段，在既往的临床工作中，对于外科切除除术合并血小板减少症的患者，临床常采取血小板输注的方式进行应急的干预。马来酸阿伐曲泊帕片的上市为临床带来了新的治疗选择，对于非紧急情况下的择期手术，口服药物的升板模式更贴近临床的需求，其快速、强效、安全和便捷的特性也在上市后得到临床专家的一致认可和推荐，《原发性肝癌诊疗指南（2022年版）》和《肝癌转化治疗中国专家共识（2021版）》均推荐在非紧急情况下使用血小板生成素受体激动剂来提升血小板计数以降低术中出血的风险。

 

由复旦大学附属中山医院牵头进行的阿伐曲泊帕治疗择期外科切除除的原发性肝癌患者合并血小板减少症的疗效和安全性的多中心随机对照研究正在积极探索中。从中期研究数据看，阿伐曲泊帕对于肝癌行外科切除除术患者的有效性和安全性得到了研究者的肯定，相信该研究的结果可以更好地指导临床治疗血小板减少症。展望未来，相信在大家的共同努力下，我们将不断推动中国肝癌诊疗进程，为生命开启全新的篇章。

 

Q：在肝脏肿瘤领域，介入治疗目前的应用现状以及前景是怎样的？

 

范卫君教授：肝癌的介入治疗主要是指在影像引导下对肿瘤进行的治疗，包括经导管动脉化疗栓塞（TACE）治疗、物理消融治疗等手段。其目的是尽最大程度地杀灭肿瘤，延长患者的生存期，延缓疾病的进展。目前肝癌介入包括TACE治疗为主的多种治疗手段，例如经过导管通过栓塞剂或者化疗药物对肿瘤进行一个栓塞的治疗，导致肿瘤的缺血坏死。近年来比较流行的单纯动脉灌注通过动脉灌注化疗药物使肿瘤坏死。此外，物理消融，包括射频消融、微波消融、冷冻消融，以及基于能量消融的纳米刀等。

 

临床上应根据患者的不同情况，采用不同的手段。介入治疗可以是单一方法的治疗，例如≤3 cm的早期肝癌，可以单纯用消融。对于一些大肝癌可以采用TACE联合消融，也可以联合化疗、免疫靶向治疗等。介入治疗已经发展成为肝癌的重要治疗手段之一，但在普及和规范性方面仍然有提升的空间，术式的选择、适应证的选择以及并发症的处理等很多因素都会影响介入治疗的疗效。很多老百姓对介入这个手段还不太了解，还需要我们不断的科普宣传。

 

那么介入治疗的特点是什么呢？它创伤小、费用低，而且疗效可靠、安全性也好，并发症比较少，对于不能接受外科手术治疗，或不愿意接受手术治疗的患者尤其具有优势。在小肝癌治疗的领域相比外科治疗，介入治疗的方法优势已经十分明显，比如对<2 cm的肝癌，目前指南提出最好首选消融治疗的建议；在大肝癌方面介入治疗的优势也越来越明显，不仅能减少肿瘤负荷，而且能够使肿瘤缩小后再进行外科手术的切除等。这就说明了无论在大肝癌还是小肝癌，介入治疗发挥着越来越重要的作用。

 

随着医学科技及影像设备的发展，以及中药抗癌制剂、载药微球、钇90玻璃微球、纳米药物复合物等的开发，介入治疗的手段会更加灵活多变，疗效也将会显著的提高。如果能进一步精细化诊疗，减少并发症和围手术期的风险，介入治疗的未来将大有可为。肝癌治疗手段越来越多，要求介入科医生对肝癌治疗手段的理解要更加的充分，在MDT基础上，强调个体化治疗，最终目的是通过多种治疗手段，让广大的肝癌患者最大化获益，这也是介入科医生未来发展的方向。

 

Q：如何看待阿伐曲泊帕在介入治疗当中的应用价值？

 

刘瑞宝教授：介入科的患者，一般情况下需要进行多次微创性的操作治疗。这些治疗包括经肝组织穿刺活检、消融治疗、栓塞治疗，还有动脉灌注化疗等。血小板计数低于50×109/L是介入治疗的禁忌证，而血小板低于75x109/L是靶向药物治疗的禁忌证。因此，在介入治疗前后，有必要对血小板进行管理。如果出现血小板减少，我们要进行适当的治疗，进行全程化管理。

 

苏可欣?全球上市临床研究ADAPT-1 和ADAPT-2数据显示，阿伐曲泊帕可以使血小板输注或者因为出血进行抢救性输注血小板的患者比例降低三分之二。经过五天的口服应用，可以使血小板计数在原有的基础上明显增加，快速增长，达到一个正常的水平。介入科的肝癌患者大多数都为中晚期，多数患者同时伴有肝硬化且肝功能比较差，应用阿伐曲泊帕的安全性较高。对于任何级别的肝功能损伤的患者，不需要调整剂量，可以为患者提供一个安全有效的治疗方案。

 

另外，介入科的患者相比其他科室周转比较快，应用阿伐曲泊帕比较方便，口服就可以达到治疗效果，而且可以用于入院前居家治疗以提升血小板水平。口服方案安全便捷，马来酸阿伐曲泊帕片为患者提供了很好的升板治疗方案。

 

 

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